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2023年6月9日，九芝堂子公司九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司（以下簡稱“九芝堂美科”）所提交的“人骨髓間充質干細胞注射液”新藥臨床試驗申請（IND）獲國家藥品監(jiān)督管理局默示許可（受理號：CXSL2300202），適應癥為自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。這是國內首次使用干細胞治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)的臨床試驗申請，有望為自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)患者帶來新希望。
藥品基本信息
藥品名稱：人骨髓間充質干細胞注射液
適應癥：自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）
注冊分類：治療用生物制品 1 類
申請事項：境內生產藥品注冊臨床試驗
申請人：九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司
受理號：CXSL2300202
人骨髓間充質干細胞注射液是九芝堂美科自主研發(fā)的冷凍保存型干細胞制劑，源自健康年輕成人供者骨髓，全程在模擬人體真實生理環(huán)境——低氧條件下培養(yǎng)，臨床擬用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)。
自身免疫性肺泡蛋白沉積癥(aPAP)
肺泡蛋白沉積癥(PAP)是一種以肺泡表面活性物質在肺泡巨噬細胞和肺泡腔內異常沉積導致呼吸困難為主要特征的彌漫性肺疾病，主要包括自身免疫性、遺傳性或先天性和繼發(fā)性，其中自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）最為常見，占 PAP 患者的90%。臨床表現(xiàn)多樣，可從無明顯臨床癥狀到危及生命的嚴重呼吸衰竭不等。
目前肺泡蛋白沉積癥(PAP)的標準治療為全肺灌洗術，即通過機械性沖洗，去除積聚于肺泡腔內的磷脂物質，使肺泡功能得以恢復。但該程序技術治療有益卻不能治愈，具有高侵入性，并且可能發(fā)生不可預見的并發(fā)癥。目前尚無批準的用于治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥（aPAP）的藥物，研發(fā)安全有效的治療藥物，是當前未被滿足的臨床需求。
項目優(yōu)勢
九芝堂美科作為一家專注于干細胞藥物研發(fā)的國家高新技術企業(yè)，由百年藥企九芝堂股份有限公司（股票代碼 sz000989）發(fā)起的雍和啟航基金投資設立，目前已在“中國藥谷”北京大興生物醫(yī)藥基地建成符合中國、美國和歐盟 GMP 標準的大規(guī)模干細胞研發(fā)生產基地，辦公生產面積約 4800 m2，生產平臺設有 4 個獨立 B+A 潔凈區(qū)，可生產符合中、美藥品申報要求的臨床級干細胞。
基于其世界先進的生產工藝與完善的質量管理體系，九芝堂美科已實現(xiàn)了臨床級干細胞規(guī)范化、規(guī)模化的生產制備，其生產的不同供者、不同批次的干細胞已通過中國食品藥品檢定研究院（簡稱“中檢院”）全面質量檢測，檢測結果全部合格，還通過了中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會關于“干細胞制劑制備質量管理自律規(guī)范”認證的現(xiàn)場檢查，并榮獲《干細胞制劑制備質量管理合格證書》，成為中國醫(yī)藥生物技術協(xié)會認證的干細胞制備公司。
經過多年深耕，九芝堂美科已經在干細胞制備工藝和質量管理體系等方面積累了豐富的實戰(zhàn)經驗，此次完成“人骨髓間充質干細胞注射液”新藥臨床試驗申請（IND），更加體現(xiàn)了九芝堂美科不斷加碼在干細胞多條管線研發(fā)擴張的決心。我們有理由相信，九芝堂美科在干細胞產品“工藝與質量”的雙輪驅動下，不僅能取得更多的干細胞臨床研發(fā)成果，更能在日趨激烈的干細胞成藥賽道中大放異彩。
